30일 제약바이오 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)가 29일(현지시간) 미국 제약사 아밀릭스의 루게릭병(근위축성측삭경화증·ALS) 치료제 ‘렐리브리오’를 성인 루게릭병 환자 치료제로 승인했다. 출처=아밀릭스
30일 제약바이오 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)가 29일(현지시간) 미국 제약사 아밀릭스의 루게릭병(근위축성측삭경화증·ALS) 치료제 ‘렐리브리오’를 성인 루게릭병 환자 치료제로 승인했다. 출처=아밀릭스

10만명 중 1~2명에게서 발병하는 루게릭병 치료제가 승인받았다. 국내 기업이 개발 중인 루게릭병 치료제도 가시권에 진입하고 있어 주목된다.

루게릭병은 운동을 담당하는 신경세포가 선택적으로 파괴되는 대표적인 신경계 희귀·난치성 질환이다. 근력 약화와 근육 위축으로 인해 언어장애를 비롯 사지 무력, 체중감소 등의 증세가 나타난다. 이후 3~5년 이내 호흡마비까지 초래해 사망에 이르게 된다. 1930년대 미국의 유명 야구선수 루 게릭이 38세에 이 병에 걸려 사망한 이후 붙여진 이름이다.

1일 제약바이오 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 지난 9월29일(현지시간) 미국 제약사 아밀릭스 파마슈티컬스의 루게릭병(근위축성측삭경화증·ALS) 치료제 ‘렐리브리오’를 성인 루게릭병 환자 치료제로 승인했다.

기존에는 진행 속도를 늦추는 사노피의 릴루졸과 미쓰비시타나베의 에다라본 두 가지 약만 FDA 승인을 받은 상태였다. 두 약품은 화학합성의약품으로 장기 복용시 독성반응이 일어날 수 있다는 우려가 있다.

렐리브리오는 경구용 치료제로 영양관을 통해 투여가 가능하다. 처음 3주 동안 페닐부티르산나트륨 3g과 타우루르소디올 1g으로 구성된 릴리브리오 1포를 매일 복용한다. 이후에는 하루 두 번 1포씩 복용하면 된다.

국내에서는 코아스템(166480)과 헬릭스미스(084990), 지엔티파마 등 제약바이오 기업들이 루게릭병 치료제를 개발하고 있다.

코아스템은 골수 유래 중간엽줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 임상 3상을 미국과 한국에서 진행 중이다. 2015년 식품의약품안전처로부터 임상 3상을 조건으로 시판허가를 받았다. 2020년에는 FDA로부터 임상 3상 승인을 받았다. 내년 초 환자 등록을 목표한다.

헬릭스미스는 유전자 치료제로 ‘엔젠시스’(VM202)를 개발하고 있다. 최근 임상 2a상 결과 주평가지표인 안정성이 확인됐다고 발표했다. 임상 2a상에 참여한 참가자 대상으로 엔젠시스의 장기적인 안전성을 지켜보기 위한 임상 2b상을 현재 진행 중이다.

지엔티파마는 루게릭병 치료제 ‘크리스데살라진’의 임상 2상을 준비 중이다. 지뉴브도 ALS 치료제 후보물질 ‘SNR1611’의 국내 임상 1·2a상을 진행 중이다.

한편, 글로벌 시장 조사 기관 리서치앤드마켓 보고서에 따르면 루게릭병 치료제 시장은 매년 13.9% 증가해 2029년에는 1조3500억원으로 늘어날 전망이다. 미국에서 매년 약 5000명이 ALS 진단을 받고 현재 약 2만명의 환자가 있는 것으로 추정된다.