올해 362개로 25% 급증…환급에 더 높은 유연성 필요
미국제약협회(PhRMA)에 따르면, 작년 초에 미국 파이프라인에서 289개 세포와 유전자 치료제가 있었고, 이는 현재 362개로 25% 급증했다.
업데이트된 수치에는 현재 임상 1-III 연구에 있는 치료제만 포함돼, 전 임상 파이프라인을 고려하면 2배 증가한 것으로 추정된다.급증하는 파이프라인의 연쇄 효과는 이 분야에 업무를 제공하는 계약개발제조조직(CDMO)의 상당한 병목 현상 경험으로 이어지고 있다.
전년도와 비교했을 때, 같은 상태를 유지한 분야는 종양 치료에 집중됐다.전체 임상 후보 173개 중 약 절반이 종양에 집중됐고, 이어 유전 질환(34개)이었다.
전체적으로 약품 후보 132개 중 1/3은 미국에서 20만 명 미만에 영향을 미치는 희귀질환 치료에 목적을 두고 있다.지금까지 9개의 세포와 유전자 치료제가 지난 몇 년 동안 시장에 출시되었지만, 현재의 파이프라인 제품들이 승인에 가까워지면 더 많은 도전이 있을 것이라고 PhRMA가 언급했다.
특히, 물류 배송과 규모를 고려한 이러한 상품의 생산과 기업들이 이미 어려움을 겪고 있는 문제는 대규모 자본투자를 통해 해결해야 할 필요가 있을 것으로 전망된다.PhRMA는 이런 제품의 환급에 더 큰 유연성을 요구했다.
현재의 구식 연방 규정과 정책은 제조업체에 불확실성을 야기할 수 있으며 혁신적인 계약 협정의 증가와 확장을 제한할 수 있다고 지적했다.지난해 노바티스의 유전자 치료제인 졸젠스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec)가 미국에서 승인을 받았고 환자 1인당 210만 달러의 가격이 결정됐다.
노바티스가 5년간 치료비를 지불하는 연간 지급 계획을 수립했지만, 이 가격은 졸젠스마를 가장 비싼 치료제가 되게 했다.노바티스가 당시 헬스케어 시스템은 이런 치료 비용을 어떻게 관리할 것인지 재검토해야 한다고 밝혔다.
하지만, 더 많은 치료제들이 시장에 도달함에 따라, 이러한 종류의 지불 구조가 더 일반적이 될 수 있다.학계 유전자 치료 발전 주도
유전자 치료는 수십 개의 유전질환의 치료법을 급격히 바꿀 수 있다.
10년 이상 전에 민간 부문의 회의론은 펜실베이니아 대학과 NCH(ationwide Children's Hospital) 등 기관들이 바이오파마 회사에 그들의 아이디어를 팔기 전에 훨씬 더 실험적인 프로젝트를 진전시키기 위해 박차를 가했다.
최근 피츠버그 대학의 Walid Gellad 연구팀이 JAMA에 게재된 한 논문을 보면, 병원, 대학, 국립보건원(NIH)는 2019년에 활동한 341개 유전자 치료제 중 206개를 후원했다.바이오텍과 제약사는 나머지 135개를 지원했다.
자금 투자 면에서, 일부 임상은 다수 투자자들이 있기 때문에 병원, 대학 및 NIH는 280개 이상의 연구에 참여했다.14개 임상은 다른 연방 소스나 비영리 자선단체에 의해 자금을 지원받았다.
산업은 임상 1상의 22% 지원해, 병원과 대학이 초기 단계 연구들의 가장 활발한 스폰서였다.하지만, 유전자 치료에서 이런 초기 인간 임상은 유전적 해결의 이점이 금방 드러날 수 있기 때문에 더 중요할 수 있다.