[DEBUG-WINDOW 처리영역 보기]
즐겨찾기  |  뉴스레터  |  오늘의 정보 회원가입   로그인
BRIC홈 한국을 빛내는 사람들
한국폴
배너광고안내
이전
다음
스폰서배너광고 안내  배너1 배너2 배너3 배너4
BioLab 한창석 교수
전체보기 추천논문 상위피인용논문 인터뷰 그이후 한빛사통계
정의환
정의환 (Euihwan Jeong) 저자 이메일 보기
서울대학교
저자CV 보기
38 KB
  CV updated 2018-08-30 08:55
 
조회 48  인쇄하기 주소복사 트위터 공유 페이스북 공유 
Rationally designed nanoparticle delivery of Cas9 ribonucleoprotein for effective gene editing
열기 Authors and Affiliations

Abstract

Programmable endonucleases such as CRISPR/Cas9 system emerge as a promising tool to treat genetic and non-genetic diseases such as hypercholesterolemia, Duchenne muscular dystrophy, and cancer. However, the lack of safe and efficient vehicles that enable intracellular delivery of CRISPR/Cas9 endonuclease is a big hurdle for its therapeutic applications. Here, we employed porous nanoparticle for the Cas9 ribonucleoprotein (RNP) delivery and achieved efficient knockout of target genes in vitro and in vivo. The porous nanoparticle, called ‘BALL’, enabled safe and direct intracellular Cas9 RNP delivery by improving bioavailability and serum stability. The BALL-mediated delivery of Cas9 RNP showed superior indel efficiency of about 40% in vitro and 20% in vivo in a model system employing green fluorescent protein (GFP). More importantly, intramuscular injection of the Cas9 RNP-BALL complex targeting the myostatin (MSTN) gene which is known to suppress muscle growth achieved successful knockout of the MSTN gene, resulting in the increase of muscle and the improved motor functions. Thus, we believe that the BALL is a promising delivery system for CRISPR-based genome editing technology, which can be applied to the treatment of various genetic diseases.

논문정보
- 형식: Research article
- 게재일: 2022년 05월 (BRIC 등록일 2022-05-02)
- 연구진: 국내연구진태극기
면역글로불린 E를 분비하는 흉선 내 형질세포의 발달과 아나필락시스 반응에 미치는 영향 [Nat. Commun.]
권동일
발표: 권동일 (POSTECH)
일자: 2022년 5월 19일 (목) 오후 03시 (한국시간)
언어: 한국어
참석자 접수신청하기
수리 모델을 이용한 초파리 생체시계 뉴런의 역설적 성질 규명 [Proc. Natl. Acad. Sci. USA.]
정의민
발표: 정의민 (KAIST)
일자: 2022년 5월 24일 (화) 오후 02시 (한국시간)
언어: 한국어
참석자 접수신청하기
공간 전사체와 단일세포 전사체의 도메인 적응에 의한 세포의 공간 조성 추정 [Nucleic Acids Res.]
배성우
발표: 배성우 (서울대학교)
일자: 2022년 6월 8일 (수) 오후 02시 (한국시간)
언어: 한국어
참석자 접수신청하기
Real-world data를 활용한 임신부에서의 약물 안전성 연구: 벤조디아제핀과 선천기형 간의 연관성 구명 [PLoS Med.]
노윤하
발표: 노윤하 (성균관대학교)
일자: 2022년 6월 9일 (목) 오전 11시 (한국시간)
언어: 한국어
참석자 접수신청하기
RNA 전사종결의 세 갈래 끝내기 제시 [Nat. Commun.]
송은호
발표: 송은호 (서울대학교)
일자: 2022년 6월 9일 (목) 오후 02시 (한국시간)
언어: 한국어
참석자 접수신청하기
해마의 하위영역인 fasciola cinereum은 학습에 중요합니다. [Prog. Neurobiol.]
박성범
발표: 박성범 (Johns Hopkins University)
일자: 2022년 6월 13일 (월) 오전 10시 (한국시간)
언어: 한국어
참석자 접수신청하기

  댓글 0
등록
 
목록
관련링크
정의환 님 전체논문보기 >
관련인물
외부링크
Google Scholar
PubMed
프리미엄 Bio일정 Bio일정 프리미엄 안내
Cell & Gene Therapy advanced analytics for Research and Production: Focusing AAV and Oligonucleotide
[2022 Yonsei TSA Symposium] Lunching multi-omics precision medicine
[2022 Yonsei TSA Symposium] Lunching multi-omics precision medicine
사전접수: ~2022.06.05
날짜: 2022.06.10
장소: 세브란스병원(신촌) 애비슨 의생명연구센터 유일한홀 (온&오프라인)
[CELVIVO 웨비나]3D multicellular models to study cancer – from spheroids to microfluidics
지스트 생명과학부 하계 연구인턴쉽
지스트 생명과학부 하계 연구인턴쉽
사전접수: ~2022.06.02
날짜: 2022.07.04~29
장소: 광주광역시 북구 첨단과기로123 광주과학기술원 생명과학부
[NanoCellect 웨비나] 민감한 세포주 개발(CLD) 연구에 적합한 솔루션 소개
제2회 아시아종양학회 국제학술대회(AOS 2022) 및 제48차 대한암학회 학술대회
제2회 아시아종양학회 국제학술대회(AOS 2022) 및 제48차 대한암학회 학술대회
초록접수: ~2022.03.31
사전접수: ~2022.05.20
날짜: 2022.06.16~18
장소: 서울롯데호텔 (온오프라인 병행)
[써모 피셔 사이언티픽] Next Step-Up Seminar
[써모 피셔 사이언티픽] Next Step-Up Seminar
사전접수: ~2022.05.23
날짜: 2022.05.04~24
Online 개최
위로가기
한빛사 홈  |  한빛사FAQ
 |  BRIC소개  |  이용안내  |  이용약관  |  개인정보처리방침  |  이메일무단수집거부
Copyright © BRIC. All rights reserved.  |  문의
트위터 트위터    페이스북 페이스북   유튜브 유튜브    RSS서비스 RSS
써모피셔사이언티픽 광고