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홍성아
홍성아 (Sung-Ah Hong) 저자 이메일 보기
한양대학교
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  CV updated 2021-05-07 15:33
 
조회 206  인쇄하기 주소복사 트위터 공유 페이스북 공유 
In vivo gene editing via homology-independent targeted integration for adrenoleukodystrophy treatment
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Abstract

Adrenoleukodystrophy (ALD) is caused by various pathogenic mutations in the X-linked ABCD1 gene, which lead to metabolically abnormal accumulations of very long-chain fatty acids in many organs. However, curative treatment of ALD has not yet been achieved. To treat ALD, we applied two different gene-editing strategies, base editing and homology-independent targeted integration (HITI), in ALD patient-derived fibroblasts. Next, we performed in vivo HITI-mediated gene editing using AAV9 vectors delivered via intravenous administration in the ALD model mice. We found that the ABCD1 mRNA level was significantly increased in HITI-treated mice, and the plasma levels of C24:0-LysoPC (lysophosphatidylcholine) and C26:0-LysoPC, sensitive diagnostic markers for ALD, were significantly reduced. These results suggest that HITI-mediated mutant gene rescue could be a promising therapeutic strategy for human ALD treatment.

Keywords : adrenoleukodystrophy, ABCD1, very long-chain fatty acid, homology-independent targeted integration, base editing, CRISPR, genome editing, gene therapy

논문정보
- 형식: Research article
- 게재일: 2022년 01월 (BRIC 등록일 2022-01-12)
- 연구진: 국내연구진태극기
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