국내외 희귀의약품 시장은 전체 제약산업의 성장률보다 훨씬 큰 폭으로 성장하고 있으며, 항암 분야와 바이오의약품 및 첨단바이오의약품 연구가 활발한 상황임. 국내 기업에 의해 개발되고 있는 희귀의약품은 대부분 바이오벤처에 의한 초기 임상단게로, 약 90여개의 약물이 있으며, 세포치료제 개발이 활발한 것으로 조사됨. 미국 희귀의약품 지정 건수의 급증 등 국내 개발 희귀의약품의 글로벌 진출이 주목되고 있으며, 이를 지원하기 위한 희귀의약품에 특화된 연구개발지원 정책과 오픈이노베이션을 위한 지원이 필요한 시점임