수준 낮은 질문은 없다고 생각합니다. ㅎ 누구나 알고 있는 지식의 레벨이 다르기때문이에요 ㅎㅎㅎ

CRISPR/Cas9으로 질병을 완전히 치료 하기에는 힘들지만, 증상을 완화 시키기엔 충분하지 않을까? 싶습니다.
작성자 분께서 말씀하신대로 모든 세포를 고쳐야 하는데, 그건 정말 힘들다고 생각합니다.
다만 원하는 장기의 일정 수준의 세포만 치료 해도 증상이 나아 지거나 질병은 완치 할 수 있다고 생각합니다.
그 예로 Knockout 동물을 만들때 약 40% 세포만 knockout 되고 나머지 60%가 wild type이라면
Knockout 동물의 원하는 표현형이 나오지 않는 경우도 있기 때문입니다.
다시 말하면, 60%의 세포만 고친다고 하면, 질병을 완화시키거나 치료 할 수 있다는 이야기가 아닐까 합니다.

그외에도 off-targe이 나 DNA rearrangement같은 문제들이 있기때문에 아직은 치료 방법으로 사용할 수준은 아닌거 같습니다.

따라서 환자의 세포를 체취 하여 유전자를 편집하고, 줄기세포로 유도 하여 세포 치료쪽으로 방향을 잡는게 좀더 안정적일것 같다는 생각입니다.

네.. 잘 안될 것 같은 것을 잘 되게 만드는 일을 하는 것이 연구자이지요...ㅎ
잘 될 것 같은 것은 누구나 다 하고 있을테고 이미 누군가 다 해버리지 않았을까요?

모든 세포가 동일한 염색체를 가지고 있지만 염색체 내에서 발현되는 유전자는 각기 다릅니다. 그래서 모든 세포를 동시에 교정할 필요는 없습니다. 아주 원론적으로는 배아 단계에서 유전자 치료를 할 수 있다면 출생 후 모든 세포에서 유전체가 정상으로 태어날 수는 있겠네요. 만약 최종 목표가 신약이나 치료법으로 식약처의 허가를 받을 수 있도록 하는 응용연구이고 바이오텍이나 제약회사 등에 취업이 목표라면 진학 전에 신약의 개발 단계와 허가과정 그리고 세계적으로 큰 제약회사들 어떤 주제에 대해 약을 개발하는지에 대해 먼저 조사해보고 대학원 전공을 정할 것을 권합니다.

질문이 허접한게 어디있나요.. 허접한 질문, 나쁜 질문은 없습니다..

유전자 치료 방식은 몇가지가 더 있습니다. 마찬가지의 고민들을 하고 있고 그걸 극복하려고도 하고요.

이런 이유로 더 어린 나이, 어린 개체, 혹은 배아단계, 혹은 그 이전단계에 적용하려고 하는 사람도 있습니다.

한편에서는 전체 somatic 유전자를 바꾸려는게 아니라 특정 부위, 혹은 분열하지 않는 세포를 타겟팅, 혹은 체내 잔존시간을 늘려서 많은 세포에 접촉하고 효과가 길어지게 하는 등의 방식을 연구하기도 합니다.

너무 좋은 질문인데요??

사용하는 벡터에 따라, 그리고 주 증상이 발현되는 장기에 따라
질환 진행을 전환시킬만한 충분한 양의 edit이 가능하기도 합니다.

예를 들면, eye targeting gene therapy 종류 중 어떤 것은
10% 이하의 edit 만으로도 시력이 없던 환자가 시력을 회복 (빛을 감지) 할 정도까지는 효능이 나오기도 합니다.