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조동현
조동현 (Dong Hyun Jo) 저자 이메일 보기
서울대학교 의과대학
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  CV updated 2021-09-02 16:03
 
조회 368  인쇄하기 주소복사 트위터 공유 페이스북 공유 
Application of prime editing to the correction of mutations and phenotypes in adult mice with liver and eye diseases
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Abstract

The use of prime editing—a gene-editing technique that induces small genetic changes without the need for donor DNA and without causing double strand breaks—to correct pathogenic mutations and phenotypes needs to be tested in animal models of human genetic diseases. Here we report the use of prime editors 2 and 3, delivered by hydrodynamic injection, in mice with the genetic liver disease hereditary tyrosinemia, and of prime editor 2, delivered by an adeno-associated virus vector, in mice with the genetic eye disease Leber congenital amaurosis. For each pathogenic mutation, we identified an optimal prime-editing guide RNA by using cells transduced with lentiviral libraries of guide-RNA-encoding sequences paired with the corresponding target sequences. The prime editors precisely corrected the disease-causing mutations and led to the amelioration of the disease phenotypes in the mice, without detectable off-target edits. Prime editing should be tested further in more animal models of genetic diseases.

논문정보
- 형식: Research article
- 게재일: 2021년 08월 (BRIC 등록일 2021-08-27)
- 연구진: 국내연구진태극기
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