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서수지
서수지 (Susie Suh) 저자 이메일 보기
Case Western Reserve University
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38 KB
  CV updated 2020-10-25 03:14
 
조회 173  인쇄하기 주소복사 트위터 공유 페이스북 공유 
Restoration of visual function in adult mice with an inherited retinal disease via adenine base editing
열기 Authors and Affiliations

Abstract

Cytosine base editors and adenine base editors (ABEs) can correct point mutations predictably and independent of Cas9-induced double-stranded DNA breaks (which causes substantial indel formation) and homology-directed repair (which typically leads to low editing efficiency). Here, we show, in adult mice, that a subretinal injection of an adeno-associated virus expressing an ABE and a single-guide RNA targeting a de novo nonsense mutation in the Rpe65 gene corrects the pathogenic mutation with up to 29% efficiency and with minimal formation of indel and off-target mutations, despite the absence of the canonical NGG sequence as a protospacer-adjacent motif. The ABE-treated mice displayed restored RPE65 expression and retinoid isomerase activity, and near-normal levels of retinal and visual functions. Our findings motivate the further testing of ABEs for the treatment of inherited retinal diseases and for the correction of pathological mutations with non-canonical protospacer-adjacent motifs.

논문정보
- 형식: Research article
- 게재일: 2020년 10월 (BRIC 등록일 2020-10-23)
- 연구진: 국외연구진
- 분야: Genomics, Biotechnology, Medicine
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