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박한슬
박한슬 (Hanseul Park) 저자 이메일 보기
동국대학교
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In vivo neuronal gene editing via CRISPR–Cas9 amphiphilic nanocomplexes alleviates deficits in mouse models of Alzheimer’s disease
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Abstract

In vivo gene editing in post-mitotic neurons of the adult brain may be a useful strategy for treating neurological diseases. Here, we develop CRISPR–Cas9 nanocomplexes and show they were effective in the adult mouse brain, with minimal off-target effects. Using this system to target Bace1 suppressed amyloid beta (Aβ)-associated pathologies and cognitive deficits in two mouse models of Alzheimer’s disease. These results broaden the potential application of CRISPR–Cas9 systems to neurodegenerative diseases.

논문정보
- 형식: Research article
- 게재일: 2019년 03월 (BRIC 등록일 2019-03-12)
- 연구진: 국내(교신)+국외 연구진태극기
- 분야: Neuroscience
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