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김정훈
김정훈 (Jeong-Hun Kim) 저자 이메일 보기
서울대학교 의과대학, 서울대학교병원
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Genome surgery using Cas9 ribonucleoproteins for the treatment of age-related macular degeneration

Kyoungmi Kim1,6, Sung Wook Park2,3,6, Jin Hyoung Kim3, Seung Hwan Lee1, Daesik Kim1,4, Taeyoung Koo1, Kwang-eun Kim1,4, Jeong Hun Kim2,3,5,* and  Jin-Soo Kim1,4,*

1
Center for Genome Engineering, Institute for Basic Science, Seoul 08826, Republic of Korea; 
2Department of Biomedical Sciences, Seoul National University College of Medicine, Seoul 03080, Republic of Korea; 
3FARB Laboratory, Biomedical Research Institute, Seoul National University Hospital, Seoul 03082, Republic of Korea; 
4Department of Chemistry, Seoul National University, Seoul 08826, Republic of Korea; 
5Department of Ophthalmology, Seoul National University College of Medicine, Seoul 03080, Republic of Korea
6 These authors contributed equally to this work.

Corresponding authors :  Jeong Hun Kim, Jin-Soo Kim

Abstract
RNA-guided genome surgery using CRISPR-Cas9 nucleases has shown promise for the treatment of diverse genetic diseases. Yet, the potential of such nucleases for therapeutic applications in nongenetic diseases is largely unexplored. Here, we focus on age-related macular degeneration (AMD), a leading cause of blindness in adults, which is associated with retinal overexpression of, rather than mutations in, the VEGFA gene. Subretinal injection of preassembled, Vegfa gene-specific Cas9 ribonucleoproteins (RNPs) into the adult mouse eye gave rise to mutagenesis at the target site in the retinal pigment epithelium. Furthermore, Cas9 RNPs effectively reduced the area of laser-induced choroidal neovascularization (CNV) in a mouse model of AMD. Genome-wide profiling of Cas9 off-target effects via Digenome-seq showed that off-target mutations were rarely induced in the human genome. Because Cas9 RNPs can function immediately after in vivo delivery and are rapidly degraded by endogenous proteases, their activities are unlikely to be hampered by antibody- and cell-mediated adaptive immune systems. Our results demonstrate that in vivo genome editing with Cas9 RNPs has the potential for the local treatment for nongenetic degenerative diseases, expanding the scope of RNA-guided genome surgery to a new dimension.

논문정보
- 형식: Research article
- 게재일: 2017년 02월 (BRIC 등록일 2017-02-17)
- 연구진: 국내연구진태극기
- 분야: Genetics, Biotechnology, Molecular_Biology
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