AAV 유전자 치료제 개발 전략-VectorBuilder의 AAV 토탈 솔루션 [VectorBuilder]

기업기술웨비나 개최완료

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2023년 10월 18일 (수) 오후 02시
Hoi Lok Cheng(VectorBuilder Inc.)

개요

							AAV 기반 유전자 치료제 개발의 글로벌 현황을 요약하고, gene delivery 토탈 솔루션을 제공하는 CRO+CDMO의 관점에서 유전자 치료제 개발에 대한 새로운 시각을 제공합니다.
VectorBuilder가 어떻게 연구자들의 리스크를 감소시키고 AAV 치료제 파이프라인 개발을 가속화시킬 수 있는지 소개합니다.

1) AAV 벡터를 이용한 R&D 및 신약 개발을 위한 비용-효율적인 제품
2) Capsid evolution, biodistribution analysis 등 프로젝트에 따라 최적화된 CRO 서비스
3) AAV 벡터 공정개발 및 GMP 생산을 위한 CDMO 플랫폼

최근 몇 년 동안 CGT(Cell and Gene Therapy)가 치료법이 제한적이거나 불가능한 희귀 질환 및 암과 같은 많은 적응증을 다룰 수 있다는 것이 입증되고 승인되었습니다. AAV는 유전자 전달 측면에서 운송 수단으로 바람직한 후보입니다. 개량된AAV 벡터는 면역원성이 낮고 유전자 통합 가능성이 최소화됩니다. 그럼에도 불구하고, 바이러스 입자인 AAV 벡터는 소분자, 항체 등 기존 약물에 비해 제조 과정이 상대적으로 복잡하고 수율도 낮습니다. 게다가 많은 연구자들이 AAV serotype의 capsid를 진화시키고 추가로 개량하여 타겟 세포와 조직에 매우 특이적인 유전자 전달을 달성하려고 노력하고 있습니다.

세미나 영상

개최 완료