생명과학분야 기업기술 온라인 세미나!
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기업기술웨비나 개최예정
AAV 유전자 치료제 개발 전략 - AAV 캡시드 엔지니어링 [VectorBuilder]
AAV (Adeno-Associated Virus)는 유전자 치료 및 백신 분야에서 널리 사용되는 유전자 전달 벡터입니다. 그러나 기존 AAV serotype은 낮은 수율, 낮은 형질 도입 효율, 기존 AAV serotype에 대한 중화 항체 뿐만 아니라 원치 않는 조직 친화성 등과 같은 문제로 유전자 치료제로서의 AAV의 잠재력이 제한되었습니다. 이러한 한계를 극복하기 위해 지난 수십 년 동안 과학자들은 AAV 캡시드 엔지니어링을 통해 새로운 AAV 벡터 개발에 집중하고 있습니다. 본 세미나에서는 high-throughtput 방식의 Directed Evolution Platform을 통해 새로운 AAV vector 개발을 가속화할 수 있는 방법을 소개하고자 합니다. VectorBuilder는 다양한 방법으로 AAV 캡시드 라이브러리를 제작할 수 있고, 마우스 및 NHP에서의 스크리닝과 심층적인 데이터 분석을 지원합니다. VectorBuilder의 Capsid evolution 플랫폼은 생리학적 또는 임상적으로 보다 나은 효능을 갖는 새로운 AAV 캡시드의 개발을 가속화합니다. Title: Powerful Directed Evolution Platform for Novel AAV Vector Discovery Abstract: Recombinant adeno-associated virus (AAV) is a highly popular gene delivery vector for a wide range of gene therapy and vaccine applications. However, several problems with existing AAV serotypes limit their therapeutic potential, such as uncovered and undesirable tissue tropisms, as well as low yield, low transduction efficiencies, pre-existing neutralizing antibodies, etc. Over the past decades, scientists have led to an intensive focus on optimizing AAV by capsid engineering. To overcome existing AAV’s limitations, capsid engineering by directed evolution has been a critical area of research that has significantly accelerated the development of novel AAV variants with improved features. VectorBuilder supports AAV capsid library construction by diverse approaches, and screening in multiple species, including mice and NHPs, followed by in-depth data analysis. VectorBuilder’s Capsid evolution platform expedites the discovery of novel AAV capsids with better performance of a physiologically or clinically relevant properties.
진행 방법
사전 준비