AAV(Adeno-Associated Virus)는 유전자치료제 연구 및 개발에 널리 활용되는 viral vector로, 다양한 조직을 표적으로 유전자를 전달할 수 있다는 장점이 있습니다. 본 웨비나에서는 AAV의 기본 원리와 gene therapy 적용 사례 및 최근 동향을 통해 AAV가 유전자치료 분야에서 왜 중요한지 살펴봅니다.

또한 ITR(Inverted Terminal Repeat)의 복잡하고 불안정한 구조로 인해 유전자 합성, 클로닝 및 정확한 서열 검증 과정에서 발생할 수 있는 주요 기술적 난제와 해결 전략을 소개합니다. 유전자 합성 및 AAV plasmid 제작부터 ITR 특이적 sequencing, NGS 및 whole-plasmid sequencing을 활용한 construct 검증까지 신뢰도 높은 AAV plasmid를 확보하기 위한 방법을 살펴봅니다.

마지막으로 연구 단계의 plasmid 제작과 검증을 넘어 GMP-grade plasmid DNA 생산, AAV viral packaging 및 QC까지 이어지는 workflow를 통해, AAV 연구 초기 단계부터 생산까지 보다 효율적이고 신뢰도 높은 연구·개발을 지원하는 end-to-end solution을 소개합니다.