임신부는 윤리적 문제로 인하여 임상시험(clinical trial)에서 제외되기 때문에, 임신 중 약물사용에 관한 안전성 정보는 대부분 확립되지 않은 경우가 많다. 관찰연구(observational study)는 임신 중 약물 안전성을 평가할 수 있는 좋은 수단이며, 실제 미 FDA 등 규제기관에서는 임신부 대상 시판 후 안전성 조사를 위해 실제임상자료(real-world data)를 활용하는 사례가 늘고 있다.
신경안정제로 알려진 벤조디아제핀은 1960년대에 시판된 이래 현재까지 불면증, 공황장애 등 다양한 정신신경학적 질환에 널리 사용되고 있다. 그러나 벤조디아제핀의 오랜 역사에도 불구하고, 임신 중 사용에 관한 안전성 근거는 여전히 불분명한 상황이었다. 이에 본 연구에서는 국내 보건의료빅데이터를 활용하여 대규모 임신부 코호트를 구축하고, 다양한 역학방법론 및 통계기법을 도입하여, 임신 초기 벤조디아제핀 사용과 신생아에서의 선천기형 발생 위험을 정량적으로 평가하고자 하였으며, 통계적·임상적·역학적 타당도가 높은 안전성 근거를 산출하고자 하였다.