동향리포트BRIC VIEW 2026-T24

생성형 AI의 바이오·신약개발 혁신 동향: 기술, 사례, 생태계 전망

김가경(싸이토젠)

생성형 인공지능(Generative AI)은 바이오·신약개발의 축을 가설과 경험에서 데이터와 모델 기반 설계로 옮기고 있다. 확산모델과 단백질 언어모델을 비롯한 생성형 기법은 단백질과 항체를 처음부터 설계하고 새로운 화합물을 만들어 낸다. 일부 후보는 이미 임상시험 단계에 진입했다. 이러한 변화는 수억 건 규모의 공개 바이오 데이터와 대규모 학습·연산 인프라를 토대로 이루어지고 있다. 본 보고서는 먼저 생성형 AI의 기술적 기반과 바이오 특화 모델을 정리한다. 이어 단백질·항체 설계, <i>de novo</i> 화합물 생성, 약물–표적 상호작용 예측, 단일세포·멀티오믹스 분석, 임상시험 설계에 이르는 신약개발 전주기 활용을 분석한다. 또한 글로벌 제약사와 AI 기업의 협력, 생성형 AI 전문기업의 성장, 국내 연구 동향, 오픈소스 모델과 공개 데이터셋 생태계를 살펴본다. 나아가 연구 워크플로 자동화와 데이터 품질, 평가체계, 가치사슬 재편 등 연구·산업 생태계의 변화도 함께 고찰한다. 그러나 기술의 발전 속도와 실증의 성숙도는 일치하지 않는다. <i>In silico </i> 생성에서 <i>wet-lab </i> 실험, 다시 임상으로 이어질수록 축적의 사례는 줄어들지만, 개별 후보에 요구되는 근거의 강도는 높아진다. 가장 앞선 사례도 3상에 진입했을 뿐 효능은 아직 확증되지 못했다. 생성된 결과는 실험으로 확인되기 전까지 하나의 가설에 머문다. 그래서 본 보고서는 무엇을 생성할 수 있는가 보다, 생성한 결과를 얼마나 신뢰하고 검증할 수 있는가를 핵심 질문으로 제시한다. 이를 위해서는 데이터 품질과 표준화, 평가체계, 재현성과 신뢰성 확보가 필요하다. 편향, 안전성, 규제, 지식재산권에 대한 대응도 함께 이루어져야 한다. 특히 한국은 기술과 인재 측면에서 글로벌 수준에 근접했지만, 임상 실증과 대규모 wet-lab 검증의 축적은 여전히 부족하다. 따라서 향후 경쟁력은 생성 기술 자체보다 검증 인프라와 데이터 거버넌스, 도메인 특화 모델, 전문 인력 양성에 달려 있다. 생성형 AI가 임상과 산업에서 실질적 가치를 창출하려면 기술 혁신과 신뢰할 수 있는 검증 체계가 함께 발전해야 한다. 기대를 과장하지도 과소평가하지도 않는 비판적 낙관이 지속 가능한 발전의 기반이 될 것이다.

학회참관기BRIC VIEW BRIC View 2026-C16

AACR DRUG DISCOVERY AND DEVELOPMENT (AACR D3) 학회 참관기

이욱재(아주대학교 첨단바이오융합대학, 분자과학기술학과)

AACR Drug Discovery and Development (AACR D3) 2026은 암 신약의 표적 발굴에서 임상개발 및 규제까지 이어지는 전 과정을 다룬 신약개발 전문 학회였다. 이번 학회에서 가장 반복적으로 강조된 개념은 단순히 새로운 표적이나 새로운 치료 modality를 발굴하는 것만으로는 성공적인 신약개발을 보장할 수 없으며, 표적의 생물학적 타당성, 적절한 환자 선별 바이오마커, 약물의 작용기전, 약동학·약력학, 초기 임상시험에서의 환자별 반응을 종합적으로 이해해야 한다는 점이었다. 글로벌 항암제 임상개발 세션에서는 한국, 호주, 일본, 중국 등 여러 국가의 임상시험 인프라와 규제 환경이 비교되었으며, 특히 아시아 국가들의 초기 임상시험 역량이 빠르게 증가하고 있음이 강조되었다. 실제 신약개발 사례에서는 HER2 돌연변이 비소세포폐암을 대상으로 하는 선택적 HER2 억제제 zongertinib과 <i>NPM1</i> 돌연변이 또는 <i>KMT2A</i> 재배열 급성골수성백혈병을 대상으로 하는 menin 억제제 ziftomenib의 개발과정을 통해 표적 생물학의 이해가 후보물질 설계와 환자 선별로 이어지는 과정을 확인할 수 있었다. 또한 초기 임상시험에서 <i>p</i>-value에 지나치게 의존하기보다 작용기전, 표적 결합 여부, 약력학적 변화, 종양 축소 및 바이오마커와의 연관성을 함께 고려해야 한다는 주장이 여러 세션에서 공통적으로 제시되었다. 바이오마커, 공간분자분석, liquid biopsy, AI 기반 영상 및 데이터 분석은 이러한 의사결정을 지원하는 핵심 도구로 제시되었다. 신약 표적 측면에서는 전통적으로 약물화가 어렵다고 평가되던 전사인자 및 단백질-단백질 상호작용을 covalent ligand, molecular glue, targeted protein degradation과 같은 새로운 방식으로 조절하려는 연구가 소개되었다. 동시에 잘못된 chemical probe 사용이 생물학적 결론 자체를 왜곡할 수 있다는 문제와 정확한 drug mechanism of action 데이터베이스의 필요성도 제기되었다. 면역항암 분야에서는 차세대 CAR-T, 특히 in vivo CAR-T가 중요한 주제로 다루어졌다. 기존 ex vivo CAR-T 제조에서 사용되는 극히 일부의 말초혈액 T 세포뿐 아니라 체내에 존재하는 다양한 면역세포를 직접 유전적으로 변형할 가능성이 논의되었으며, 표적화된 lentiviral vector와 mRNA-LNP를 이용하는 전략, 면역원성, 표적 특이성, lymphodepletion과 같은 해결 과제가 제시되었다. 마지막으로 종양미세환경에서만 활성화되도록 설계된 masked cytokine과 면역조절 단백질은 전신 독성을 줄이면서 종양 선택적인 면역 활성화를 유도하는 차세대 단백질 치료제 전략으로 제시되었다. 종합적으로 AACR D3 2026은 특정 기술이나 치료제 하나를 소개하는 학회라기보다, 기초적인 표적 발굴부터 환자 선별, 치료제 설계, 임상시험 및 산업화까지 이어지는 암 신약개발의 전체 생태계를 조망할 수 있는 학회였다. 특히 연구성과를 실제 환자 치료제로 연결하고자 하는 중개연구자에게 매우 유용한 학회라고 평가할 수 있다.