목 차 

1. 서론
  1.1. 배경지식
    1.1.1. CAR T
    1.1.2. Viral CAR vs. RNAs CAR
    1.1.3. mRNA vs. saRNA vs. circRNA
    1.1.4. ex vivo vs. in vivo
    1.1.5. Autologous vs. Allogeneic
2. 본론
  2.1. Presidential Symposium
    2.1.1. Nucleoside-modified mRNA-LNP Therapeutics (Drew Weissman, MD, PhD, University of Pennsylvania)
    2.1.2. Bringing effective and accessible curative interventions for HIV and sickle cell disease to all in need (Mike McCune, MD, PhD, Gates Foundation)
  2.2. George Stamatoyannopoulos Memorial Lecture
    2.2.1. Prenatal Therapies for Severe, Early-Onset Genetic Diseases (Tippi MacKenzie, MD, University of California San Francisco)
    2.2.2. Therapeutic Gene Editing for Cardiovascular and Metabolic Diseases: From the Leading Cause of Death to N-of-1 Disorders (Kiran Musunuru, MD, PhD, University of Pennsylvania)
  2.3. circRNA CAR
    2.3.1. In Vivo panCAR™ Therapy Using Circular RNA for the Treatment of Autoimmune Disease (Megan Hoban, Orna Tx)
    2.3.2. Long-acting Circular RNA CAR Drives Potent and Durable Tumor Elimination In-vivo (Kshitij Sharma, Strand Therapeutics)
    2.3.3. Next-Gen Circular RNA: A Promising mRNA Alternative with Enhanced Stability and Therapeutic Applications (Minju Park, ST Pharm)
    2.3.4. Evaluation of Quality Control Methods for Circular RNA Purity and Integrity: SEC-HP, CE, and RP-HPLC (Xiulian Su, uBriGene Biosciences International Co.)
  2.4. Advances in RNA and DNA Vaccines for Infectious Diseases
    2.4.1. Self-Amplifying mRNA Vaccines: Pioneering a New Era in Infectious Disease Prevention (Ye Zhang, MD, PhD, Arcturus Therapeutics)
3. 총평

1. 서론

그림 1. ASGCT에서 발표하는 Dr. Tippi Mackenzie와 Dr. Kiran Musunuru.

세포치료법 중 상용화되어 가장 널리 사용되는 것은 Chimeric Antigen Receptor (CAR)고, CAR-T의 경우 이제까지는 바이러스를 이용하는 것이 대부분이었다면 이제는 RNA로 이동하는 추세를 보였으며 그런 흐름에서 올해에는 COVID-19 mRNA vaccines 개발의 공로를 인정받아 2023에 노벨상을 받은 Drew Weissman 박사가 중요 연설자로 참석했다. 그동안 여러 번 들었던 mRNA 백신 개발에 관한 이야기로 시작되었던 그의 발표는 mRNA를 이용한 in vivo CAR T에 대한 그의 열정적인 연설로 마무리되었다. 이번 학회에서 가장 주목받은 발표로는 Fetal Gene Cell therapy로 첫 임상에 성공한 Dr. Tippi Mackenzie와 Dr. Kiran Musunuru의 발표라고 생각된다. 같은 기간에 이들의 연구 결과가 각종 뉴스 매체를 통해 전파되기도 하였으며 이에 따라 희소병으로 태어나지도 못하고 죽을 수밖에 없던 생명들에 대한 치료법이 널리 알려지게 되었으며 연구자들에게는 보람을 그리고 환자들과 그 가족들에게는 희망을 주었다.

그림 2. New Scientist에 실린 Dr. Kiran Musunuru의 기사. 
KJ는 간 효소인 CPS1 유전자 돌연변이를 부모로부터 물려받아 단백질이 분해될 때 암모니아가 혈액에 쌓여 뇌를 훼손하는 희소병을 가지고 태어났다. 올 2월 Base-editing therapy 치료법으로 CPS1 유전자의 돌연변이를 교정하기 시작한 이래로 아이는 심각한 부작용 없이 잘 자라고 있다(Children's Hospital of Philadelphia [1]).

ASGCT에서는 여느 학회와는 다르게 아카데믹과 인더스트리가 적절히 혼합되어 환자치료로 가기 위한 여러 임상 결과가 기초연구 결과들과 함께 발표되었으며 이와 더불어 신약 허가에 대한 정책토론까지 더하여져 신약 개발을 목표로 하는 그야말로 과학자와 의사 그리고 행정까지 함께하는 진정한 융합의 장이었다.

1.1. 배경지식

이해를 돕고자 본론으로 들어가기 전 발표자들이 반복적으로 소개하는 부분을 모아 보았다.

1.1.1. CAR T

CAR T는 T 세포 표면에 발현하는 T cell receptor (TCR)을 원하는 세포(항원을 제시하는)를 표적으로 하도록 변형 디자인한 후 T 세포에 발현시켜 표적으로 하는 세포를 죽이는 치료 방법이다. 최근에는 혈액암뿐만 아니라 고형암과 심장질환, 자가면역질환 등에도 널리 연구되고 있다. 이번 ASGCT에서도 가장 많이 발표된 주제가 CAR이다. 본론 내용의 이해를 위해 그 구조와 역할을 그림과 함께 첨부하였다. 여러 회사 그리고 실험실마다 각자의 CAR를 개발해서 사용하고 있었으며 costimulation의 경우 주로 4-1BB 또는 CD28 둘 중 하나를 골라 사용하는 것으로 보인다. 그 비율은 반반으로 아마도 각자의 목적에 따라 비교실험 후 하나를 골라 사용하는 것으로 생각된다. 물론 T cell 말고도 NK cell에 대한 발표도 있었지만, 주가 되는 것은 T cell이었으며 한 발표자에 설명을 빌려서 둘의 차이를 간단히 설명한다면 T cell은 군대이고 NK cell은 소수 정예의 특공대라면 이해가 쉬울 것 같다.

그림 3. CAR의 구조와 역할 [2].

1.1.2. Viral CAR vs. RNAs CAR

표 1. Viral CAR와 RNAs CAR의 장단점을 표로 정리해 보았다.

고용량의 Viral CAR를 투여하면 독성 위험이 있고 돌연변이를 일으킬 가능성이 있으며 생산비용이 mRNA에 비해 비싸다. 결정적으로 현재 FDA는 viral product(그뿐만 아니라 합성이 아닌 어떤 세포 유례 성분이라면 모두 해당한다고 전 FDA Director, Center for Biologics Evaluation and Research였던 Dr. Peter Marks가 발표한 적이 있다.)의 사용을 안전상의 이유로 꺼리며 이에 따라 허가를 위해서는 다양한 QC 결과를 요구한다. 하지만 mRNA는 이미 COVID-19 백신으로 안정성이 검증되었으며 대부분이 합성할 수 있고 transient 하다는 특징이 있어 목적에 따라 장점이 되기도 하고 단점이 되기도 하겠지만 CAR 치료 목적으로의 사용이 증가하고 있다. 또한 발현 기간을 늘리기 위해 더 안정적인 circRNA를 이용한 CAR가 연구 중이다. 반면 Viral CAR는 평생 효과가 유지될 것으로 기대되며 이미 FDA 승인받아 상용화되었기에 현재도 환자들에게 투여되고 있다.

1.1.3. mRNA vs. saRNA vs. circRNA

표 2. 각 RNA 플랫폼에 대하여 표로 정리해 보았다.

mRNA는 이미 널리 사용 중이지만 발현 기간이 짧아 만약 CAR를 위해 사용한다면 환자에게 더 자주 CAR T cell을 주입해야 한다는 단점이 있다. 이를 보완하기 위해 circRNA를 이용한 CAR가 ORNA를 비롯한 몇몇 회사에서 임상 중이다. 가장 발현 기간이 긴 saRNA는 작년 Arcturus Tx에 의해 COVID-19 백신이 처음으로 상용화되었으나 modified nucleoside를 사용할 수 없어 immunogenicity 때문에 백신 이외로의 확장성이 떨어졌었지만 5-methylcytosine의 적용으로 이 문제가 해소되어 CAR를 비롯한 다른 다양한 영역으로 확장할 수 있어 보인다.

1.1.4. ex vivo vs. in vivo

ex vivo CAR는 환자의 혈액으로부터 T cells를 분리하여 주로 electroporation을 통해 DNA나 RNA를 세포에 주입해 CAR를 발현하도록 한 후 약 일주일간의 배양 과정을 거쳐 세포 수를 늘려 얼려둔 후 2~3주마다 환자에게 나누어 infusion 한다. 지금까지 상용화된 CAR T가 모두 여기에 해당한다. 하지만 모든 환자가 충분한 T cell을 가지고 있지 못하고 공정 과정이 복잡하고 길며 치료를 위해서는 50만 불 이상의 비용이 든다는 단점이 있다. 이를 보완하기 위해 개발 중인 것이 in vivo CAR이다. 항암 중인 환자들도 치료할 수 있으며 별도의 세포를 추출하거나 배양하는 과정이 생략되어 시간과 비용이 절감될 것으로 기대된다. in vivo CAR에도 여러 방법이 있겠지만 유전자 편집을 이용한 CAR에 대한 설명을 아래 그림으로 첨부했다. CAR를 발현하도록 유전자가 편집된 T cell은 그 수명이 다할 때까지 표적 세포를 추적해 제거하기 때문에 효과 지속 면에서 장점이 있다.

그림 4. in vivo CAR와 gene editing을 결합한 CAR T therapy에 대한 소개. 
in vivo CAR T 치료법은 바이러스 또는 LNP로 둘러싸인 CAR 유전자나 유전자 편집에 필요한 구조체 (CAS9 말고도 다양한 유전자 편집도구들이 개발되었다)를 환자에 투여함으로써 ex vivo CAR T 치료법보다 절차를 간소화하여 비용을 절감할 수 있다. 이러한 운반체는 T 세포 특이적으로 표적 하여 T 세포 표면에서 CAR의 발현을 유도한다. 예를 들어 생성된 CD19 CAR T 세포는 환자의 몸에서 스스로 활성화되고 증식하여 암세포를 특이적으로 감지해 효과적으로 제거할 것으로 기대한다 [3].

1.1.5. Autologous vs. Allogeneic

ex vivo CAR를 위해서는 세포가 필요한데 이 세포가 환자 스스로에게서 유래하면 Autologous이고 그게 아니라 건강한 공여자로부터 기증받은 세포를 사용했다면 Allogeneic이다. 그 예로 iPSC-drived universal CAR-T가 있다. 회사 측면에서는 개인 맞춤형인 Autologous 보다는 대량 생산이 가능하여 수익을 극대화할 수 있는 off-the-shelf인 Allogeneic에 더 집중 개발 중이다.

2. 본론

2.1. Presidential Symposium

2.1.1. Nucleoside-modified mRNA-LNP Therapeutics (Drew Weissman, MD, PhD, University of Pennsylvania)

현재 미국의 안티백신정책 때문인지 그는 사람들이 mRNA 백신을 거부하며 하는 말에 반박하며 발표를 시작했다. 거부 이유로는 새로운 약이라 믿을 수 없다는 것인데 mRNA는 1961년에 발견되었으며 1990년 이후부터 활발히 연구되었으니 새로 개발되어 불안하다는 것은 말이 안 된다는 것이다. 합성한 mRNA를 암세포에서 발현시키는 실험으로 시작된 연구는 외부 mRNA가 immunogenicity를 일으켜 Dendritic cell(수지상세포)을 활성화하는 이유를 찾는 데까지 이르렀다. Unmodified nucleoside로만 합성된 외부 mRNA는 immunogenicity를 일으키지만, modified uridine을 포함하는 mRNA는 그렇지 않다는 것을 알아냈다. 그 이후 PEG에 안티바디를 붙인 LNP의 개발로 mRNA를 효과적으로 원하는 세포에 전달할 수 있게 되어(anti-CD4 LNP 결과를 보여주었으며 Luc mRNA는 lymph node에서만 발현했다) 백신에서 더 나아가 in vivo CAR로도 활용할 수 있게 되었다. 비슷한 방법으로 심장, 폐 등의 organ specific in vivo gene therapy를 개발 중이다. CAR T는 CD5 mRNA LNP를 활용하고 있으며 그 이유는 80%의 CD4와 CD8을 표적으로 하기 때문이다. 이렇게 되면 CAR mRNA가 in vivo에서 T cell로 들어가 CAR를 발현하여 표적세포를 제거하게 된다. FAP CAR의 경우 activated fibroblast를 제거하여 심장의 섬유화로 인한 증상을 개선했다. 이 외에도 자가면역 치료를 위해 CD20 B cell 기술을 활용하여 6시간 만에 제거할 수 있었다. 이 기술은 장기 이식 환자의 면역거부반응을 억제하는 데도 사용할 수 있다. 노벨상까지 받은 그가 지금까지도 활발히 연구하는 동력은 이 기술이 아프리카와 같은 높은 의료 비용을 감당할 수 없는 나라에 도움이 될 것이라는 확신 때문이었다.

2.1.2. Bringing effective and accessible curative interventions for HIV and sickle cell disease to all in need (Mike McCune, MD, PhD, Gates Foundation)

“Cures must be accessible, affordable, and acceptable”이라는 말로 시작된 그의 발표는 HIV로 이어졌다. HIV는 1980년도부터 시작되어 1990년대에는 미국의 25~44세에서 높은 사망률을 보이는 심각한 질병이었다. 하지만 1995년 antiretroviral therapy의 발전으로 관리하면 생존할 수 있는 질병으로 전환되었으며 2005년 상용화된 ART라는 알약을 매일 먹으면 HIV 억제가 가능하게 되었다. 그런데도 HIV 환자는 줄어들지 않고 있으며 매일 복용해야 하는 불편함과 비싼 약값 심지어는 ART에 대한 부작용이 환자들에게 발견되고 있다. 바이러스를 억제만 하인 것이 아닌 근본적인 치료를 찾던 그는 2009년 처음으로 ART-Free 사례를 접하게 되었고 이는 allogeneic CCR5-/- BM transplantation에 대한 첫 임상 보고였다. 그는 더 많은 환자가 이와 같은 치료를 받기를 원했다. NIH의 지원으로 몇 명의 환자들을 대상으로 임상했지만, scalable 하지 않다는 결론에 이르게 된다. 2021년 40 백만의 HIV 환자가 세계 곳곳에 존재하며 67%가 Africa에 있으며 6%가 미국과 유럽에 있다. 지금은 여러 회사(CRISPR Tx and Emmune)가 게이츠 재단의 지원을 받아 in vivo gene therapy를 이용해 한 번의 주사로 치료할 방법을 개발 중이다. sickle cell disease도 같은 아이디어로 현재는 ex vivo가 상용화되었지만, 여전히 치료비용이 비싸다는 한계를 극복하기 위해 in vivo gene editing을 개발 중이다. (NOVARTIS and ENSOMA). 그리고 더 나아가 매일 약을 먹어야 하는 다른 질병들의 치료도 in vivo gene therapy로 해결할 방법을 모색해야 한다고 했다.

2.2. George Stamatoyannopoulos Memorial Lecture

2.2.1. Prenatal Therapies for Severe, Early-Onset Genetic Diseases (Tippi MacKenzie, MD, University of California San Francisco)

그녀는 스탠퍼드에서 의대를 다니던 1996년 Dr. Mike Harrison의 소아과 수술 중에 작은 생명을 살리는 수술을 보고 집에 돌아와 Treatment of X-Linked Severe Combined Immunodeficiency by in Utero Transplantation of Paternal Bone Marrow (N Engl J Med 1996;335:1806-1810)에 관한 케이스 보고를 읽고 Fetal surgery로의 진로를 정하고 수련을 거쳐 Fetal Molecular Therapy (fetal blood transfusion, stem cell transplant, enzyme replacement & gene therapy)의 연구하게 된다. 연구의 목적이 맞춤 아기(designer baby)가 아님을 확실히 밝히며 임상의 연구의 대상은 오직 생명에 심각한 영향의 주는 질병만이 해당함을 밝혔다. Ultrasound manifestations, prenatal WGS, genetic screening 등의 진단 기술의 발전으로 조기 진단할 수 있어 cystic fibrosis, cardiomyopathy, muscular dystrophy, metabolic disease 등의 태아 치료가 가능해졌다. 치료 방법으로는 stem cells, protein replacement, antisense oligonucleotides, gene therapy, genome editing이 있다. Genome editing의 경우 embryo cells가 아닌 somatic cells를 사용함을 확실히 했다. 그렇다면 왜 태어나기 전인 태아를 대상으로 치료가 되어야 하는가? 그 이유는 blood-brain barrier (BBB)가 더 permeable 하고 unique immune system을 가지고 있으며 태아의 크기가 작아 적은 약물로도 치료의 효과를 볼 수 있어 경제적이기 때문이다. 연구 사례로 Elianna는 현재 5살이지만 태아였을 때 보통 4개의 copy의 알파 globin을 부모로부터 물려받아야 하지만 그렇지 못해 hydrops를 진단받게 되었으며 치료를 못 받으면 저산소증(hypoxia)으로 사망하게 된다. 부모는 인터넷에서 HSC transplantation이라는 치료법을 알게 되었고 UCSF를 찾았다. 기존에 사람들은 Fetal immune system은 naïve 하다고 믿었지만 그렇지 않고 self 또는 maternal antigens에 tolerance 하다. 따라서 엄마로부터 stem cell transplant를 받아야 하고 Elianna는 그렇게 3주마다 utero transfusion을 받았다. 현재는 lentiviral gene therapy로 알파 globin을 발현시키는 연구가 진행 중이며 pre-IND를 준비 중이다. 또한 in vivo genome editing에 의한 치료법도 연구 중이다. Cas9을 전달하기 위해 LNP를 이용하는데 LNP의 단점이 심장에 전달되어야 하는 Cas9이 liver에도 전달된다는 것이다. 하지만 fetal HSCs는 liver에서 develop 하므로 LNP를 이용하면 효과적으로 in vivo HSC editing이 가능하다. 그리고 postnatal보다 utero에서 더 효과가 좋았다. 이는 sickle cell, SCID, Hemophilia 등에 적용이 가능할 것이다. AAV9-GLB1을 이용한 Early-onset lysosomal storage diseases (LSDs)는 pre-IND를 제출했다고 한다.

2.2.2. Therapeutic Gene Editing for Cardiovascular and Metabolic Diseases: From the Leading Cause of Death to N-of-1 Disorders (Kiran Musunuru, MD, PhD, University of Pennsylvania)

Neonatal-onset urea cycle disorder는 혈중 ammonia level이 상승하는 질병으로 이를 치료하기 위해 간이식을 화려했지만 13개월 이상부터 가능하기에 불가능했고 이에 따라 뇌 손상이 축적되어 장애를 가지게 되었다. 그는 2014년 PCSK9를 CRISPR-Cas9으로 제거하여 cholesterol을 억제했었다. 이후에도 대사질환들을 유전자 편집을 통해 치료하는 연구에 집중했었다. mRNA와 LNP의 기술 발전으로 이를 이용한 PCSK9 연구로 LDL을 낮출 수 있었다. 이제는 Base editing 기술로 대사 관련 희소병 치료에 도전하고 있다. 그중 하나인 Phenylketonuria(PKU)는 혈액 내 phenylalanine의 수치를 증가시키는 유전성 질환으로 PAH gene에 돌연변이로 인해 발생한다. 다른 질병에 비해 point mutation에 관한 연구가 잘되어 있어 Base editing 기술을 적용하여 돌연변이 부분을 고치는데 쉬웠다. Humanized PKU mice 연구 결과 48시간 만에 혈중 phenylalanine 양이 정상으로 돌아왔다. 또한 HuH-7 cells에서의 guide RNA 스크리닝을 통해 off-target을 줄이고 에디팅 효율을 증가시켰다. 후속으로 ASS1, ASL, CPS1, OTC, PCCA or PCCB, MMUT or MMAB를 연구 중이다. 그는 추가 내용은 두 개의 논문을 참고하길 바란다고 말하며 발표를 마쳤다.
- Personalized Gene Editing to Treat an Inborn Error of Metabolism [4].
- Progress in the Development of N-of-1 Therapy [5].

2.3 circRNA CAR

2.3.1. In Vivo panCAR™ Therapy Using Circular RNA for the Treatment of Autoimmune Disease (Megan Hoban, Orna Tx)

ORNA는 ribozyme을 이용해 circRNA를 만드는 회사로 circRNA를 만드는 기술뿐만 아니라 liver 독성을 낮춘 면역 치료용 LNP를 자체적으로 개발했으며 반복 dosing이 가능하다. ORNA의 circRNA를 기존 mRNA를 human T cell에서 비교한 결과 더 많이 발현하고 더 오랜 시간 발현했다. T cell을 표적으로 하는 LNP 스크리닝을 위해 바코드 기술을 사용하여 개발 기간을 단축했다. ORNA의 특징은 in vivo CD19 panCAR로 T cell만이 아니라 NK와 Mac cell도 포함한다는 것이다. Humanized mice 실험 결과 spleen에서 발현을 확인했으며 T cell에서는 6시간부터 관찰되며 24시간 에는 최고의 양이 발현되고 48시간까지 지속되었다. 원숭이 실험에서도 liver에서는 발현하지 않았고 T cell에서는 발현했다. Autoimmune Disease 치료를 위해 single dose CD19 panCAR를 humanized mice에 주입한 결과 B cell이 1일에서 7일까지 제거됨을 확인했다. 또한 원숭이에게서도 실험 결과 spleen, Bone marrow, lymph nodes에서 3주간의 B cell depletion을 확인했다. ORNA는 2026년 CD19 panCAR 프로그램의 임상 시험 완료를 목표로 하고 있다.

2.3.2. Long-acting Circular RNA CAR Drives Potent and Durable Tumor Elimination In-vivo (Kshitij Sharma, Strand Therapeutics)

Strand Therapeutics가 개발한 IRES를 포함한 circRNA는 non-activated primary human T cell에서 기존 IRES대비 10배 높은 CAR 발현과 최대 25일간의 발현을 유지되었으며, in vitro와 LNP를 이용한 in vivo tumor burden 실험에서 효과를 입증했으며 lenti-virus transduced T cells과 비교했을 때 비슷한 효과를 보였다. 주목할 점은 circRNA가 가지는 miRNA sponge(miRNA를 inhibit)라는 특성을 이용하여 liver 독성을 낮추었다는 것이다(liver에서 FLuc-circRNA의 발현을 90% 이상 낙다운 했다). 이에 따라 in vivo에서 circRNA의 조직특이성을 높여 부작용을 줄일 수 있을 것으로 기대된다.

2.3.3. Next-Gen Circular RNA: A Promising mRNA Alternative with Enhanced Stability and Therapeutic Applications (Minju Park, ST Pharm)

한국의 oligonucleotide CDMO 회사인 ST Pharm이 개발한 circRNA는 CAR에 관한 결과를 보여주지는 않았지만, 기존의 circRNA가 가지는 nicked circRNA에 의한 immunogenicity를 해결하였고 Cas9 결과를 보면 충분히 CAR에 적용할 수 있을 것으로 기대된다.

2.3.4. Evaluation of Quality Control Methods for Circular RNA Purity and Integrity: SEC-HP, CE, and RP-HPLC (Xiulian Su, uBriGene Biosciences International Co.)

uBriGene는 CDMO 회사로 plasmid DNA, cell therapy, gene editing과 RNA-LNP platforms를 가지고 있으며 GMP 생산이 가능하다. 이번 발표에서는 circRNA의 정제를 위한 SEC-HPLC와 RP-HPLC 결과를 보여주었을 뿐만 아니라 대량 생산을 위한 공정을 소개했다. SEC-HPLC이 경우 작은 사이즈의 contaminants를 잘 제거했지만, linear RNA와 circRNA를 구분하지 못했다. 반면 C18 column을 이용한 RP-HPLC는 degradation products뿐만 아니라 linear RNA와 nicked circRNA를 구분할 수 있었다. mRNA, saRNA, circRNA를 이용한 CD19-CAR 발현 비교 자료를 보여주었으며 circRNA가 가장 좋은 결과를 보여주었다.

2.4. Advances in RNA and DNA Vaccines for Infectious Diseases 

2.4.1. Self-Amplifying mRNA Vaccines: Pioneering a New Era in Infectious Disease Prevention (Ye Zhang, MD, PhD, Arcturus Therapeutics)

Arcturus Therapeutics는 처음으로 saRNA를 상용화했다는 데 의미가 있는 회사로 COVID-19 백신의 경우 CSL, meiji, ARCALIS와 함께 생산과 유통을 하고 있다. mRNA에 비해 5배나 적은 양으로 백신효과를 볼 수 있으며 지속 기간도 1년으로 만약 새로운 팬데믹으로 백신이 급하게 필요한 경우 이러한 특징이 장점이 되어 빠르게 백신을 생산해 공급할 수 있을 것이다. 현재 파이프라인에는 influenza 백신이 임상 1상 중이고 OTC와 cystic fibrosis는 임상 2상 중이다.

3. 총평

그림 5. 전시회와 포스터 발표장. 

학회의 규모가 큰 만큼 여러 업체가 전시회에 참여하여 다양한 정보를 얻을 수 있었다. 또한 학회 발표 현장과 포스터 발표 현장에서도 활발한 토론이 이어졌다. 이번 글에서는 다루지 못했지만, AI를 이용한 다양한 연구들이 있었으며 앞으로 CAR나 항체를 디자인할 때 artificial intelligence (AI)의 도움이 당연하게 받아들여질 것으로 예상된다. 또한 automation으로 생산과정에서의 에러와 오염을 줄이고 생산 단가까지 줄이는 방향으로 회사들은 움직이고 있었다. CAR T의 경우 현재는 ex vivo CAR가 주를 이루고 있지만 결국에는 in vivo CAR로 대체될 것으로 기대된다. RNA와 LNP 기술은 gene and cell therapy에 새로운 동력을 제공했으며 여기에 AI가 더해져 더 빠르게 시장이 변하고 있음을 느꼈다. 학회 기간이 길고 발표가 많아 체력적으로 힘들었지만, 개인적으로 많이 배우고 성장하는 시간이었다. 학회가 끝난 지금도 듣지 못한 발표를 시간 날 때마다 온라인을 통해 하나하나 듣고 있다.

4. 참고문헌

==>첨부파일(PDF) 참조