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유전자치료제의 초기 임상개발 전략과 동향 [첨단바이오포커스 제39호]
- 등록2024.04.03
- 조회559
![유전자치료제의 초기 임상개발 전략과 동향 [첨단바이오포커스 제39호]](/app/board/attach/image/thumb_1291789_1712106526000.do)
요약문
오랜 기간의 연구개발 과정에서의 좌절과 성공을 거친 유전자치료제 개발은 2012년 LPL(lipoprotein lipase) 유전자의 결핍에 의한 가족성고지혈증에 대하여 아데노연관바이러스(adeno-associated virus, AAV) vector를 이용한 유전자치료체인 Glybera가 유럽에서 시판 승인된 이후, 2017년에 미국 FDA에서 RPE65 유전자 결핍에 의한 레베르 선천성 흑암시(Leber Congenital Amaurosis)에 대한 in vivo 유전자치료제인 Luxturna(voretigene neparvovec)와 B세포 급성 림프구성 백혈병(acute lymphoblastic leukemia, ALL)에 대한 Kymriah(tisagenlecleucel)라는 CAR-T 세포치료제(Chimeric Antigen Receptor T cell Therapy)를 시판 승인하면서 세포 및 유전자치료제의 본격적인 시대를 열게 되었다.
키워드
#유전자치료제
