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1ex vivo gene therapy

'ex vivo gene therapy' 에 대한 통합검색결과 24건입니다.

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조성익

기초과학연구원, 서울대학교, 연세대학교 의과대학

제가 연구하고 있는 분야는 유전자 교정(Gene Editing)입니다. 유전자 교정은 마치 문서의 오타를 수정하듯이, DNA에 있는 유전자 정보를 교정하거나 새로운 정보를 추가할 수 있는 기술입니다. 예를 들어, 유전자의 돌연변이를 정상 상태로 복구할 수 있습니다.
- Cell
- 2024.12.27
An Autophagy-Targeting Chimera Induces Degradation of Androgen Receptor Mutants and AR-v7 in Castration-Resistant Prostate Cancer
- Cancer Res. November 12 2024 | https://doi.org/10.1158/0008-5472.CAN-24-0591
- 2024.11
- 생명과학
Enhancing genome editing in hPSCs through dual inhibition of DNA damage response and repair pathways
- Nat. Commun. May 11 2024, 15 (1) | https://doi.org/10.1038/s41467-024-48111-9
- 2024.05
- 의약학
- 이병철(National Institutes of Health, 숙명여자대학교)
Impact of CRISPR/HDR editing versus lentiviral transduction on long-term engraftment and clonal dynamics of HSPCs in rhesus macaques
- Cell Stem Cell March 19, 2024 | https://doi.org/10.1016/j.stem.2024.02.010
- 2024.03
- 생명과학
- 이원용(NHGRI, 현 기초과학연구원)
Interrupting an IFN-γ-dependent feedback loop in the syndrome of pyogenic arthritis with pyoderma gangrenosum and acne
- Ann. Rheum. Dis. February 26, 2024 | https://ard.bmj.com/content/early/2024/02/26/ard-2023-225085
- 2024.02
- 생명과학
- 이근우(GenEdit)
Gene editing therapeutics based on mRNA delivery
- Adv. Drug Deliv. Rev. Vol 200, Sep 2023, 115026 | https://doi.org/10.1016/j.addr.2023.115026
- 2023.09
- 서재웅(Stanford University)
PET imaging of focused-ultrasound enhanced delivery of AAVs into the murine brain
- Theranostics Published: 2023.09.25; 13(15):5151-5169 | https://www.thno.org/v13p5151
- 2023.09
- 박주찬(서울대학교 약학대학)
- 차혁진(서울대학교 약학대학)
MutSα and MutSβ as size-dependent cellular determinants for prime editing in human embryonic stem cells
- Mol. Ther.-Nucl. Acids Available online 18 May 2023 | https://doi.org/10.1016/j.omtn.2023.05.015
- 2023.05
- 의약학
- 박미소(서울대학교 약학대학)
- 강건욱(서울대학교)
TYRO3 blockade enhances anti-PD-1 therapy response by modulating expression of CCN1 in tumor microenvironment
- J. Immunother. Cancer 2023 Jan;11(1):e006084 | http://dx.doi.org/10.1136/jitc-2022-006084
- 2023.01
- 의약학
이병철

National Institutes of Health

1. 논문관련 분야의 소개, 동향, 전망을 설명, 연구과정에서 생긴 에피소드 ?RUNX1-FPDMM (RUNX1-familial platelet disorder with predisposition to hematologic malignancies)는 RUNX1 단일 유전자상의 돌연변이로 인해 발생하는 유전증후군으로써, 발현되는 단백질의 감소나 기능 장애로 인해 환자들은 혈소판 신생 과정에 이상을 나타내며, 이는 혈소판감소증, 출혈 등의 임상증상으로 이어집니다. 또한 다른 유전자위의 이차적인 체세포 돌연변이 발생과 함께 급성골수성백혈병 등과 같은 혈액암에 걸리기 쉬운 유전적 소인으로 작용하여 35-50%에 달하는 환자들이 다양한 혈액암으로 진단되는 것으로 보고되었습니다. 현재 미국 내에는 2만여명의 환자가 존재하는 것으로 추정되며 유전질환 진단기술의 급격한 발달로 인해 보고 환자의 수가 증가하는 추세에 있습니다. 증상과 암발생을 완화하기 위한 여러 신약 제재들이 개발 중에 있으나 현재까지는 동종이계 조혈모세포이식이 가장 효과적인 방법으로 여겨집니다. 하지만 유전성 질환이 가지는 한계로 가족 내에서 적합한 공여자를 찾기 어렵다는 단점이 있습니다. ?최근 CRISPR/Cas9 시스템을 이용한 체외 유전자세포치료제 분야는 비약적으로 발전하였고, 그 결과 미국, 캐나다, 유럽에서 여러 건의 임상시험이 진행 중에 있습니다. 따라서 RUNX1-FPDMM의 새로운 치료방안으로서 주목받고 있습니다. 유전자 세포치료제의 실질적 적용에 앞서 유효성을 검증하기 위해 잔류하는 RUNX1 돌연변이 세포와 정상세포 간의 경쟁관계를 밝혀내는 것이 중요하나, 현재 개발된 제브라피쉬나 마우스 동물모델은 사람의 질병 특성을 100% 구현할 수 없고 장기간 분석이 불가능하다는 한계가 있습니다. 본 연구에서는 이러한 한계를 극복하고자 인간과 유사한 조혈시스템을 가지며 경쟁적 조혈작용을 장기간 분석하기에 유리한 영장류 (rhesus macaque)를 연구에 도입하였습니다. 그 결과, RUNX1 돌연변이 세포가 정상세포에 비해 우세한 생존 및 증식 능력을 보여 유전자 세포치료제의 도입을 위해서는 골수 내 잔존 세포의 보다 완벽한 제거 및 교정된 세포의 순도 증가 등이 과제로 남아있음을 시사하였습니다. 한편 만들어진 영장류 모델은 혈소판감소증, 혈소판 응집 지연 등 환자와 유사한 기능적 이상을 보이고 있으므로, 이를 통한 질병기전 연구나 치료제 개발 연구에 이용될 예정
- Blood
- 2022.11.15
홍성아

서울대학교 의과대학

1. 논문관련 분야의 소개, 동향, 전망을 설명, 연구과정에서 생긴 에피소드 크리스퍼 유전자가위는 편집하고자 하는 유전자 서열에 맞춰 쉽게 디자인하고 사용할 수 있다는 점과 더불어, 높은 효율과 특이성 등의 장점을 바탕으로 다양한 분야에서 유전자 편집에 사용되고 있습니다. 더 나아가 크리스퍼 유전자가위를 기반으로 더 안전하고 정교한, 그래서 의도한 방향으로의 유전자 편집 효율을 높일 수 있는 유전자 편집 도구를 개발하는 연구도 활발히 진행되고 있습니다. 그리고 이렇게 다양한 유전자 편집 도구의 개발은 유전자 편집을 통한 유전성 난치질환 치료에 새로운 가능성을 제시하고 있습니다. 이번 연구에서는 DNA 이중나선 절단 없이 유전자를 편집하는 방법인 아데닌 염기교정(adenine base editing)과 프라임 교정(prime editing)을 이용했습니다. 아데닌 염기교정은 아데닌을 구아닌으로 치환하는 방식이고, 프라임 교정은 염기 치환을 포함한 다양한 종류의 유전자 편집이 가능한 방식입니다. 해당 유전자 편집 도구들을 이용하여 연세대 강남세브란스병원 피부과 이상은 교수님 연구팀과 함께 이영양형 수포성 표피박리증 환자의 피부 섬유아세포에서 돌연변이 유전자를 교정했고, 교정된 세포를 면역결핍 마우스에 주입하거나 이 세포를 기반으로 만든 인공피부를 면역결핍 마우스에 이식하여 체외 유전자 교정 치료 (ex vivo gene therapy)의 가능성을 보여주었습니다. 2. 연구를 진행했던 소속기관 또는 연구소에 대해 소개 부탁드립니다. 저는 서울대의대 생화학교실 배상수 교수님의 지도 아래에서 본 연구를 진행했습니다. 배상수 교수님 연구실은 유전자가위를 사용한 유전자 편집 전반에 필요한 분석 웹툴 개발, 유전자가위 개량 및 개발부터 유전자가위를 식물이나 유전성 난치질환에 적용하기까지 폭넓은 연구를 진행 중입니다. 다양한 분야에 적용될 수 있는 유전자가위의 특성 덕분에 여러 연구실과 협업하는 일이 많고, 새롭게 개발되는 유전자 편집 도구들을 빠르게 적용해볼 기회가 많습니다. 3. 연구 활동 하시면서 평소 느끼신 점 또는 자부심, 보람 제가 연구하고 있는 분야 자체가 자부심이기도 하지만, 지금까지 연구 활동을 이어올 수 있었던 것은 어떤 큰 성취가 아니라 연구실에서 보내는 일상에 있는 작은 보람들이었던 것 같습니다. 막막한 실험이나 해석하기 어려
- Mol. Ther.
- 2022.10.24
Nanomaterials to improve cancer immunotherapy based on ex vivo engineered T cells and NK cells
- J. Control. Release Volume 343, March 2022, Pages 379-391 | https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2022.01.049
- 2022.03
- 바이오·의료융합
SUPT4H1-edited stem cell therapy rescues neuronal dysfunction in a mouse model for Huntington’s disease
- npj Regen. Med. Published 19 January 2022 | https://doi.org/10.1038/s41536-021-00198-0
- 2022.01
- 생명과학
- 이병철(National Institutes of Health)
Understanding and Overcoming Adverse Consequences of Genome Editing on Hematopoietic Stem and Progenitor Cells
- Mol. Ther. Available online 10 September 2021 | https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.09.001
- 2021.09
- 생명과학
Plasmid DNA Nanoparticles for Nonviral Oral Gene Therapy
- Nano Lett. Published online 24 May 2021 | https://doi.org/10.1021/acs.nanolett.1c00832
- 2021.05
Adenine base editing and prime editing of chemically derived hepatic progenitors rescue genetic liver disease
- Cell Stem Cell Available online 4 May 2021 | https://doi.org/10.1016/j.stem.2021.04.010
- 2021.05
- 생명과학
김요한

한양대학교 의과대학

1. 논문관련 분야의 소개, 동향, 전망을 설명, 연구과정에서 생긴 에피소드 유전성 난치질환은 효율적인 치료방법이 없어 치명적이거나, 만성화되어 평생 치료가 필요한 경우가 많습니다. 현재 약물을 이용한 치료방법들은 대부분 근본적인 해결보다는 질환의 진행을 늦추거나, 현 상태를 유지시키는 등의 보존적인 치료에 국한되고 있습니다. 유전성 난치질환의 근본적인 해결을 위해 유전자가위를 이용한 유전자치료 등이 크게 각광받고 있는데, 현재까지 대부분의 유전자치료는 유전자가위를 생체 내 (in vivo)에 직접 주입하는 방법을 사용하고 있습니다. 하지만 유전자가위를 생체 내로 전달할 때 효율적인 전달을 위하여, 바이러스 등을 전달체로 사용하기 때문에 바이러스에 관련된 위험성 및 유전자가위 과발현에 의한 표적 이탈 효과 (off-target effect) 등이 문제점으로 지적되고 있습니다. 저희 연구실은 이전에 한빛사에도 소개되었던 ‘저분자 화합물 유래 간 전구/줄기세포 제작 연구’를 발표한 바 있습니다 (Kim et al. Journal of Hepatology). 이번 연구에서는 한양대학교 배상수 교수님 연구팀과 함께 저분자 화합물을 통해 유전성 난치질환 모델 마우스 유래 간 전구/줄기세포를 제작하고, 차세대 유전자교정 기술인 염기교정 (base editing)과 프라임교정 (prime editing)을 통해 돌연변이 유전자를 교정한 후, 다시 생체 내로 이식하여 질병을 치료하는 전략 (ex vivo gene therapy)을 세웠습니다. 그 결과, 한번의 치료만으로도 유전성 난치질환인 티로신혈증 (Hereditary tyrosinemia type I) 동물 모델에서 생존율이 크게 개선되는 등 유전성 간 난치질환에 대한 근본적인 치료방법을 제시하였습니다. 이번 연구결과를 바탕으로 앞으로 유전성 난치질환 환자의 세포를 추출하여, 체외에서 염기교정 및 프라임교정 기술을 이용하여 교정한 후 다시 환자에게 이식하여 난치성 질환을 치료하는 유전자 세포치료제로서 유용하게 사용될 수 있을 것으로 기대합니다. 또한 off-target effect와 교정 효율 (editing efficiency) 등을 체외에서 확인 및 선별하여 환자에게 이식할 수 있기 때문에 기존 생체 내 직접 주입 유전자치료 (in vivo gene therapy)의 문제점을 크게 해결할 수 있을 것이라고 생각됩니다. 2. 연구를 진행했던 소속기관 또는 연구소에 대해 소개 부탁 드립니다. 본 연구는 한양
- Cell Stem Cell
- 2021.05.13
- 이순철(Harvard Medical School, Massachusetts General Hospital, Harvard University)
  Interview
A post-transcriptional program of chemoresistance by AU-rich elements and TTP in quiescent leukemic cells
- Genome Biol. Published: 10 February 2020, 21, Article number: 33 | https://doi.org/10.1186/s13059-020-1936-4
- 2020.02
- 생명과학
- 유정수(경북대학교, Massachusetts General Hospital)
Polymeric Nanoparticle PET/MR Imaging Allows Macrophage Detection in Atherosclerotic Plaques
- Circ. Res. 112: 755-761, March 1, 2013, | doi: 10.1161/?CIRCRESAHA.111.300576
- 2013.03
- 바이오·의료융합
- 안동성(University of California Los Angeles)
Stable reduction of CCR5 by RNAi through hematopoietic stem cell transplant in non-human primates
- Proc. Natl. Acad. Sci. USA Published online before print August 1, 2007
- 2007.08